干细胞治疗，已从概念探索阶段，步入临床收获时期，于多个疾病领域，展现出变革性潜力。不管是基因修饰技术的增进，还是监管审批的加快，皆预示着这一领域，正迎来实质性突破。身为临床研究者，当下我观察到，2026年初的一系列动态，标志着干细胞治疗，正从“可能”朝着“可行”转变。
干细胞治疗最新的临床突破有哪些
今儿，美国食品药品监督管理局预估会针对Regenxbio公司的基因疗法Clemidsogene lanparvovec给出审批判定，此疗法是用来医治黏多糖贮积症II型的，借助AAV9载体来递送IDS基因。这展现出基因跟细胞治疗相融合的趋向。与此同时，Prime Medicine公司运用先导编辑技术去治疗慢性肉芽肿病的1/2期临床试验有了早期成效，两名患者达成了功能性治愈。自体疗法，是那种用于体外纠正患者自身造血干细胞基因缺陷的方法，它避免了移植物将被排斥的风险，还展示出了精准基因能够被编辑的潜力。
有一个值得加以关注的案例，是韩国首尔峨山医院，在近期，通过依次进行母亲肝脏以及半一致造血干细胞的移植，成功地对一名13岁患有嗜酸性粒细胞综合症的患儿实施了治疗，使得该患儿在完全停止使用免疫抑制剂之后，依然能够维持正常的肝功能以及造血功能。这样一种顺序移植的策略，诱导出了免疫耐受，为根治罕见病提供了全新的思路。
干细胞治疗如何从实验室走向临床实际应用
2025年，是中国细胞治疗的那个被称作“突破元年”的年份，政策层面，建立起了临床研究备案与临床转化审批这样的双轨模式，到年底的时候，备案项目已经超过了180项，在商业化这一块，首款干细胞药物艾米迈托赛注射液获得批准得以上市，单次治疗费用明显低于美国的同类产品，还借助电商平台开通了预约，从而提升了可及性。
到了2026年，此转化进程正加速推进，预计今年会有更多干细胞药物去提交临床申请，或者拓展新的适应症，伴随产能扩大以及工艺优化，治疗成本有希望进一步降低，全国预计有20余个城市会开通干细胞药物预约服务，基础医保和商业保险的协同支付体系也在构建当中，目的是让更多患者能够“用得上、用得起”。
干细胞治疗的未来发展方向是什么
未来五年，干细胞治疗的应用范畴会明显拓宽。一方面，间充质干细胞针对自身免疫性疾病、骨关节疾病的临床试验会步入关键阶段，诱导多能干细胞在帕金森病、糖尿病等领域有望获得突破。另一方面，治疗理念会从单纯的“疾病治疗”朝着“健康管理”进行延伸。
依据基因检测以及AI诊断，个性化的干细胞治疗方案正一步一步地趋向成熟，比如说按照患者基因特征去定制iPSCs疗法。有预测表明，在将来细胞治疗科或许会变成跟内科、外科并肩的医院核心科室。这意味着干细胞技术不但被用来治愈疾病，更有可能被用来延缓器官衰老、提高整体机能，进而守护长期的健康状态。
在知晓了干细胞治疗从当下最新的突破情况，到往后长远未来前景的整个全面图景之后，你最为期待它在哪个疾病领域，或者是健康管理的哪方面率先带来具有普惠性质的改变呢？欢迎分享你自己的看法。